加快罕见病立法,怎么样技巧落到实处

时间:2019-09-16 19:44来源:澳门新葡8455
据媒体推算,我国现有血友病患者8万人左右,登记患者5000人,现在能够坚持治疗的仅1000人左右。“凝血因子就像粮食,只要能够及时补充,血友病人可以像正常人一样生活。但最关键

据媒体推算,我国现有血友病患者8万人左右,登记患者5000人,现在能够坚持治疗的仅1000人左右。“凝血因子就像粮食,只要能够及时补充,血友病人可以像正常人一样生活。但最关键的是两点:钱和药。”中华慈善总会项目部主任钱钟民说。有药买不起,是我国患者面临的最大问题。要防止血友病患者出现肢体残疾,每年需要付10万~15万元的治疗费用。(6月16日《人民日报》)

目前,全球罕见病种类达6000―8000种,其中包含血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症、肺动脉高压症、白化症等,针对这些罕见疾病的药物,通称为“孤儿药”。为了促进“孤儿药”的研发生产,很多国家和地区政府都制定了激励政策。而在我国,罕见病患者的治疗药物基本依赖进口,且缺乏保障政策。对此,全国政协委员,科伦药业董事长刘革新在3月4日下午举办的2015医药界两会代表委员座谈会上建议,应加快罕见病立法,以推动孤儿药的研发。

血友病属于世界卫生组织定义的罕见病,该病是由于体内缺乏凝血因子而造成的遗传性凝血障碍性疾病,患者以自发性或创伤相关的出血为特征,出血部位主要在关节、软组织和肌肉,严重时会导致残疾甚至死亡。

从医疗的角度来看,血友病属于一种遗传性疾病,只要能够得到持续的规范化治疗,患病者一样能够像正常人那样生活,不影响到学习和工作。相反,如果放弃了治疗,就会很快引发并发症,尽管这些特殊的患病者基本都享有医疗保险,但问题是,医保报销的比例实在太低,患者依然还要承担难以负荷的经济压力,很多人只能在散尽家财无力举债后,选择放弃治疗。

刘革新指出,为了促进孤儿药的研发生产,很多国家地区都制订了激励政策。但我国孤儿药极度缺乏,罕见病患者未得到有效救治,直接导致我国罕见病患者治疗药物基本依赖进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保证政策。

日前,为响应国家关注罕见病患者的政策号召,“从血友病看血液领域罕见病诊疗体系建设”媒体研讨会在海口举办,血友病权威专家呼吁:建设和完善血友病诊疗体系至关重要,通过提供诊断、治疗、康复、疗效监测、支付方案等五大方面的综合服务,为血友病患者搭建规范、有效、可及的分级诊疗平台,同时也为血液病领域罕见病诊疗体系建设投石问路,积累经验。

濒临生活绝境的患病者可能还有不少。前不久就有媒体报道过,我国罕见病患者超千万,但目前,他们的治疗药物基本依赖进口,一般患者家庭无力承担治疗费用,许多患者只能望药兴叹。前不久,广州“慈母溺死脑瘫儿”的极端案例被媒体报道后,同样引来了社会公众对脑瘫患者及家庭生存之难的关注,以及对当下医保制度保障不到位的反思。

事实上,罕见病的药物都十分昂贵,一般治疗家庭无力承担治疗费用。以戈谢氏病为例,该种疾病全国患病人数大约有1000人,但没有治疗这种疾病的国产药物,完全依赖进口,一个成年患者的药费每年超过200万元,且需要终生用药,很少有戈谢病患者能够自行买药。

起步早基础好:

医保制度的目的是能够解决公民的就医问题。但针对这些患者,即使有医保报销,但依然还是没有办法看病和治疗,我认为,不妨尽快推出大病兜底。据了解,在很多发达国家与地区,在这些罕见病及重大疾病上,政府都是实行兜底的办法。在就医过程中,患者只需要支付很小比例的诊疗费及床位费,而药费及手术费用基本都由政府买单。

所以刘革新分析,从获得性可负担性角度分析,我国孤儿药的现状极不乐观――

推进分级诊疗,大幅提高患者就医感受

庞大的资金缺口从哪里来?政府可以通过这样的办法:一是政府只保大病,不保小病。民众得了常见疾病要就医,得自己多掏钱。在香港地区,即使只是普通门诊看小病,患者也需要支付100元,但往往空手而归,或者只开几片很廉价的药物。确保了政府财政投入不足后,公立医院也有办法实现盈利,维持正常的经营。二是为有钱人,收入高的人提供特需的医疗服务,或者引导他们到私人医疗机构就医,尽可能少占用或不占用国家医保资金。

首先,可获得性方面,我国上市孤儿药130多种,按照WHO的标准罕见病达到六千到八千种,我国130种孤儿药远远不能满足罕见病治疗需求。

血友病患者最大的特点是必须时刻避免哪怕是极细微的碰撞和创伤,因为一旦出血就很难止住,甚至没有外伤也可能自发性出血,导致残疾和死亡。

要在根本上刹住生重病无钱就医的悲剧,实行政府兜底的福利政策,必须要公众有小牺牲,政府有大魄力,方能以改变现状。(

其次,在可负担行方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对价格高昂进入医保目录少报销比例不高的问题,由于缺乏针对孤儿药的特殊遴选机制,使得我国基本药物目录、医保药物目录中孤儿药的数量少之又少。

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“医保目录对孤儿药进行补偿性的支付比例也是非常之低”,刘革新表示,“目前美国批准的孤儿药中,纳入我国基本医疗保险药物目录的共有39个,其中三个为甲类药物可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者承担一定比例的费用,这个比例大约是5%―20%”。

深圳市宝安人民医院集团血液科科主任

对此,刘革新坦言,急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗现状。他透露,在今年的提案中,将会对孤儿药的现状做出几点建议:

涂传清博士

一、明确罕见病的定义,建立孤儿药认定制度,并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序,获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策。

深圳市宝安人民医院集团血液科科主任涂传清博士介绍,我国目前约有8-12万名血友病患者。血友病治疗药物可获得性和可负担性差、诊疗相对不规范,一直困扰着这个特殊的群体。

二、多方联动,制订科研激励政策和产业政策,引导孤儿药研发,建议卫生药检、科技、财政等多部门联动,设立专项基金,资助原创性孤儿药研发,鼓励对专利延期的孤儿药研发,引导孤儿药研发,加快孤儿药上市进度。

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三、简化孤儿药审评审批程序,制订孤儿药优先审评的实施细则,包括临床实验减免及特殊审批。

中华医学会血液病分会候任主委、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛主任吴德沛主任

四、市场独占与税费减免,制订孤儿药市场独占单独定价及税费减免优惠政策。

中华医学会血液病分会候任主委、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛主任指出,规范的治疗能有效降低血友病患者的出血频率和致残比率。如果在出血发生之前,能够定期补充凝血因子,使其在血液里保持一定浓度,患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者,良好的预防治疗可极大减少出血次数,避免因出血而造成的关节损害。长期系统的预防治疗,甚至能实现零出血的目标,大大提高患者生活质量。

五、建立完善罕见病制度,纳入大病保险,建立社会患者共担机制,将孤儿药作为特殊药品纳入国家医疗保险目录,各省市参照医保药品报销目录进行报销。

吴德沛认为,国内血友病的治疗体系建设起步较早,多年来取得了很好的经验。接下来希望在分级诊疗方面,多学科合作方面,在中心的管理、建设上应该有更多的探索,让患者的治疗感受有更大的改善,最大限度满足血友病患者及其家庭的广泛需求。

“国内血友病的治疗体系建设起步较早,多年来取得了很好的经验。接下来希望在分级诊疗方面,多学科合作方面,在中心的管理、建设上应该有更多的探索,让患者的治疗感受有更大的改善,最大限度满足血友病患者及其家庭的广泛需求。”吴德沛说。

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北京血友之家罕见病关爱中心理事长 关涛

北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛说:“实际上,血友病治疗方案一旦确定,患者完全可以在基层医疗机构接受治疗。除非出现了疑难或意外的情况,否则完全不必去大型医院。因此,我们呼吁血友病能够建立分级诊疗政策。”

限制多困难大:

期待医保帮助患者改善生存质量

关涛本人也是一名血友病患者,对治疗感受深刻。他介绍,血友病B治疗在国内发展较慢,2017年重组人凝血因子IX才被纳入医保报销范围,这类病人尤其需要关爱与帮助。

关涛说:“目前,就国家医保目录中的支付限定范围来看,成人血友病患者使用重组因子产品常规预防治疗受限。另外,目前部分省份招标时间较长,在一些尚未纳入招标准入的省份,血友病B患者面对无法从医院得到处方和药物治疗的苦恼。”他呼吁,未来通过社会各界共同努力来进一步提升人凝血因子IX的药物可及性,让血友病B患者的治疗及生存质量能进一步改善。

“在所有罕见病当中,血友病在诊断和治疗方面相对成熟。同时,由于血友病疾病的特殊性,这部分患者如果治疗和管理得当,相当一部分人可以避免残疾,并能够走向社会,像正常人一样生活和工作,从而成为社会的贡献者而不仅仅是医疗资源的消耗者。”

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中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任暨中国血友病协作组组长杨仁池教授

中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任暨中国血友病协作组组长杨仁池教授指出,目前我国在重组因子产品医保政策上还存在成人使用限制。以治疗血友病B的重组人凝血因子IX为例,在《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》中明确限定的支付范围是“限儿童乙型血友病;成人乙型血友病限出血时使用”。受支付范围的限制,很多患者只能选用血液制品PCC治疗。他建议可以从医保政策的设计和治疗体系规范两个角度共同着手,让更多血友病患者感受到医保的温暖和规范治疗的受益。

五大方面综合服务:

血友病诊疗中心建设一举多得

目前许多血友病患者仍集中在三级医院就诊,不仅不利于从根本上解决很多偏远地区血友病患者看病不方便问题,同时也造成三级医院医疗资源紧张。

杨仁池介绍,建设中的中国血友病诊疗中心分为血友病治疗中心、血友病诊疗中心和血友病综合管理中心,为血友病患者提供提供诊断、治疗、康复、疗效监测、支付方案等五大方面的综合服务。

“完善的血友病诊疗中心建设,不仅能帮助国家制订相应的罕见病医疗政策,完善医保基金测算,还可以实现罕见病卫生技术评估的应用,还能为更多罕见病病种探索积累经验,建立成熟的管理模型。同时,有助于提升基层及社区医院服务能力,让更多血友病患者就近就医,及时治疗。”杨仁池说。

文:健康报记者 张晓东

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